本品为人免疫缺陷病毒蛋白酶的抑制剂，能使病毒负荷明显降低，CD₄细胞计数显著增高。本品能单独应用或与核苷类似物合用来治疗晚期人免疫缺陷病毒感染。北京协和医院在研究本品的6个月中证明，本品能减缓患者疾病的进程50%以上。口服本品血浆蛋白的结合率约为98%。采取开始单用本品，2周后加入核苷的方法，可以提高患者对联合用药的耐受性。国外报道，两组随机、双盲、安慰剂对照的临床研究评介了本品抗HIV活性，一组口服安慰剂、利托那韦每次300～400mg，每天2次；另一组口服安慰剂、利托那韦每次500～600mg，每天2次，连续4周后进行盲性剂量延长治疗。结果所有经药物治疗患者的P₂₄抗原滴度比基础值下降40%，多数患者的CD₄细胞计数较基础值升高100%。另一试验评介本品治疗12周的抗HIV活性，患者随机分成2组，第一组口服安慰剂、利托那韦每次200～300mg，每天3次；第二组口服利托那韦每次200～300mg，每天4次。前4周为双盲对照，后8周均服用有效药物。结果经本品治疗后证实有明显的抗病毒活性，血浆HIV-RNA复制次数下降0.86～1.18自然对数值。关于联合用药治疗，国外报道，本品为HIV强效抑制剂，对患有晚期疾病且经过广泛治疗的1090例HIV感染者随机分成2组，进行的为期6个月的安慰剂对照试验，发现在现行的疗法中增加本品能延缓病情的进展或降低死亡率。在两组患者中分别有26例和46例死亡。占病例总数的5%或8%。国外报道，本品与抗反转录病毒核苷类似物联合用于治疗HIV感染的晚期免疫缺陷患者，一项与安慰剂对照的临床研究证实，接受本品治疗的患者，其累积病死率为40%，连续口服6个月，患者的病程减缓50%。在大规模临床试验中，本品治疗组患者与对照组相比结果表明，其降低HIV-RNA浓度有明显的统计学差异，并明显增加CD₄细胞细胞计数。首次临床试验统计证明，本品可延缓疾病的进展，并延长晚期HIV患者的生存时间。在多数晚期HIV-1感染的患者中，本品与齐多夫定联合治疗可降低病毒负荷和改善免疫状况。使用本品与齐多夫定和扎西他滨三联疗法，治疗时间长达60周，减少病毒负荷的结果与单用本品治疗类似，但联合治疗能减少耐药性。本品一般耐受良好，最常见的不良反应为胃肠道不适，在治疗的第2～4周，发生率最高，与本品最高血药浓度一致。