本品为脂溶性，能通过血脑脊液屏障的抗癌药，对脑瘤、小细胞肺癌、恶性淋巴瘤有较好疗效，但该药对骨髓抑制较重，治疗过程中应密切注意血象。替尼泊苷作为脂溶性药物，能通过血-脑脊液屏障，在脑瘤或脑转移灶中可测得较高浓度。国内报道，在对27例患者脑瘤进行的本品和洛莫司汀序列化疗，治疗后肿瘤全部消失者9例(33.3%)，肿瘤部分缩小者8例(29.6%)，神经症状稳定者8例(29.6%)，总有效率为63%，1～5年生存率依次为51.8%，37.0%，29.6%，25.6%和3.0%。另两项临床研究中单用本品治疗38例神经母细胞瘤儿童，平均有效率为34%，而另一项报道证实先用顺铂90mg/m²后，48h再用本品60mg/m²，22例患者中6例痊愈，9例缓解，总有效率达63%。西安医科大学第一临床医学院研究了替尼泊苷加顺铂联合治疗肺癌的疗效，52例肺癌患者纳入治疗组，可评估者为50例，共接受116周期化疗(其中2周期37例，3周期10例，4周期3例)。以替尼泊苷1天60mg/m²溶于0.9%氯化钠注射剂200ml中静脉滴注1～3天，顺铂一天25mg/m²溶于0.9%氯化钠注射剂40ml中静脉注射1～3天。每隔3～4星期重复1周期，治疗至少2个周期。结果有效率为56%，完全缓解率8%。其中对小细胞肺癌有效率为80%，非小细胞肺癌有效率32%。在10例发生脑转移的患者中，4例获得部分缓解。全组中数缓解期6个月，中数生存期为9个月。另一报道，应用本品与司莫司汀序贯化疗颅内转移癌30例，其中单个颅内病灶18例，多个转移灶12例。在治疗后经头颅CT检查显示出较好的疗效，总有效率为56.7%，1年生存率为40.0%。