STZ是治疗胰岛细胞瘤最有效的药物。主要副作用是肾毒性及胰岛β细胞损伤。治疗期间应注意定期检测肾功能和血糖。另外，用药时应避免药物漏出血管外。STZ是治疗胰岛细胞瘤最有效的单药，研究表明，STZ加5-FU的疗效优于单用STZ。美国东部肿瘤组(ECOG)比较了单用STZ或STZ加5-FU的疗效，在82例可评价疗效患者中，42例单用STZ，有效率为36%(15/82)；40例接受联合化疗，有效率为63%(25/40)，中位生存期分别为16.5个月和26个月。STZ单药治疗类癌的有效率为30%，联合用药的疗效各学者报道不一，Norton等收集1979～1987年文献，有效率为22%～40%(STZ＋5-FU、STZ＋CTX、ADM＋CTX＋STZ、STZ＋ADM)。ECOG比较了STZ＋5-FU和STZ＋CTX的疗效，总例数89例，结果两组的有效率(33%和26%)、缓解期(7个月和6个月)以及生存时间(11.2个月和12.5个月)均无差异。另外，STZ可与其他药物合用治疗霍奇金病、胰腺癌和大肠癌。