国外报道，对复发或难治的急性骨髓细胞白血病，应用本品联合阿糖胞苷静脉注射，结果完全缓解率为24%～70%，但缓解时间短，仅1例完全缓解时间达14个月以上。对急性骨髓细胞白血病进行诱导治疗，联合应用阿糖胞苷静脉注射的疗效与柔红霉素联合阿糖胞苷治疗的效果相同。另一报道，应用本品联合氟尿嘧啶、环磷酰胺(IFC)方案治疗42例晚期乳腺癌患者，结果完全缓解者5例，部分缓解者8例，平均缓解期为8个月。在美国进行的3次临床研究中，对2次未经治疗的急性骨髓细胞白血病者，应用口服本品联合阿糖胞苷治疗，其生存时间比柔红霉素联合阿糖胞苷治疗的长，用药后18个月的生存率前者为48%和35%；后者为28%和23%。本品联合阿糖胞苷静脉注射对成人急性非淋巴细胞白血病者也有效，反复用药后患者的完全缓解率为56%～77%，单独应用治疗乳腺癌也显示了良好的疗效。IDA是治疗急性白血病的有效药物，特别是在急性粒细胞白血病治疗中，IDA与Ara-C联合用药比标准的DNR加Ara-C方案CR率高。本品具有疗效高、心脏毒性低，且可口服等优点。静脉用药过程中，应注意勿漏出血管外。单用IDA治疗难治或复发性ANLL的CR率为13%～32%，与Ara-C合用，CR率为24%～70%，而对初诊患者，联合用药的CR率可达80%～83%，且大多数病例在用一个周期后即缓解。对难治或复发性ALL，IDA单一给药CR率低，成人为30%～33%，儿童为25%～40%；与Ara-C合用，儿童和成人CR率分别为63%～69%和50%～54%，其中用中剂量Ara-C效果较好。IDA与其他对ALL有效的药物联合应用，在初治的儿童和成人病例中可取得62%～82%和45%～50%的CR率。口服IDA对晚期乳腺癌的有效率为29%(33/114)。对于慢性粒细胞白血病加速期或急变期，采用IDA单药或与Ara-C联合化疗，可以降低白细胞数或恢复慢性期。Bermen等采用IDA加Ara-C治疗10例急变期患者，4例恢复慢性期，其中2例治疗前Ph染色体阳性，治疗后转阴。Hollingsheed等总结了9个单位的处于加速或急变期的67例患者，只有1例CR。因此，IDA治疗CML加速或急变期仅是一种姑息手段，CR者极少。