本品为美国食品与药品管理局批准的治疗艾滋病的药物，适用于晚期艾滋病伴有卡氏肺孢子虫肺炎病史的患者、无症状而T₄细胞高于500/mm³者。成人每次0.2g，每4小时口服1次，无症状者每次口服0.1g，疗程至少6周以上。免疫指标包括淋巴细胞总数、辅助T细胞数、辅助T细胞与抑制T细胞比值等均有显著提高，长期用药者血清HTV核心抗原滴度亦有显著下降(服药4周后开始下降)。与阿昔洛韦合用可减少机会感染的发生，并使死亡率下降更为显著。本品的应用可显著改善患者的精神状态、智商、周围神经炎症状及记忆力。国外报道，26例重度CMV感染患者(其中22例有艾滋病)缓慢静脉注射本品，每天5mg/kg，平均给药14天。13例患者有视网膜炎，其中9例治疗后临床症状改善，表现在视敏度增加，视网膜炎症减轻。大多数病例所有组织中的CMV得到清除，但是，尽管本品的临床效果与病毒学效应之间有良好的相关性，停止使用本品2～6周后，病症往往又会复发。8例有胃肠道症状如腹泻、结肠炎的CMV感染患者，经用本品也有效，但也会复发。本品对有CMV感染的肺炎患者疗效不好，半数以上患者在治疗结束前死亡。CMV感染也是另一些免疫抑制患者如肝移植患者中出现的严重并发症。8例CMV严重感染以5mg/kg剂量每12小时静脉注射1次，平均疗程13天，结果临床症状改善，CMV排泄降低，肝的活组织检查CMV消失。在314例免疫受损患者参加的试验中，给予本品5mg/kg，每天2次或2.5mg/kg，每天3次，连续10～14天，然后给予维持剂量，80%患者疗效极好，表现在临床症状改善和CMV复制得到抑制，未接受进一步治疗的患者复发期可平均推迟105天。肾移植、心脏移植、心肺移植后CMV感染的患者，使用本品控制疾病均得到相似结果，另一报道，一项由304例器官移植的双盲、安慰剂对照的试验中，患者在移植后随机口服更昔洛韦每次0.1g，每天3次，连续14周，或口服安慰剂。结果在6个月后，安慰剂组巨细胞病毒疾病的发生率为18.9%，而治疗组发病率仅为4.8%；感染发展到侵袭组织的危重状态的比率安慰剂组为8.4%，治疗组为0.7%。本品为第一个对CMV视网膜炎有效的药物，41例患者66只眼睛，用本品治疗21天后36只眼睛部分症状消退，18只眼睛完全治愈，治疗过程中未发生复发现象。以5mg/kg剂量长期治疗，结果72%眼睛病情稳定或者得到进一步改善。本品为阿昔洛韦的衍生物，是一种抗巨细胞病毒感染药。临床用于严重的免疫功能下降并发的CMV感染症，如艾滋病、器官移植、恶性肿瘤等，也用于巨细胞病毒性视网膜炎等。静脉滴注给药5mg/kg，每天2次，连续2周，后改维持用药。临床本品用于各种感染其总显效和有效率为88.2%或83.4%。在艾滋病基础性疾病中有效率达80%，其中视网膜炎有效率为84%，下消化道为85%、上消化道为75%、肺炎为72%，经病毒学检查，121例中99例有确切的病毒反应，用药2～3周病毒消失。本品对艾滋病和骨髓移植的并发感染也有效。