本品主要用于治疗免疫缺陷患者中可能威胁生命的进行性感染。国外报道，一组双盲、多剂量治疗艾滋病患者的口咽念珠病研究结果显示，每次200mg，每天1～2次，临床有效率达97%～100%，未见明显副作用，只有32例出现可能与用药有关的不良反应，其中6例因此而中止治疗，亦曾见到17例发生与剂量有关的视力障碍(3例为每天50mg，4例为每天200mg，10例为每次200mg、每天2次)，其中仅2例因此中止治疗，一般表现为对光反应更敏感而有光刺激感，或表现为视力模糊，均为一过性而且完全可以恢复，有的甚至在继续用药时亦可恢复。另在一组开放性试验对获得性免疫缺陷患者试用本品治疗急性侵入性曲霉病(其中许多患者有曾用两性霉素B或伊曲康唑治疗史，其临床症状均未见改善)。剂量6mg/kg，每12小时静注1次，每天2次，连续5天。继以3mg/kg，连续6～27天，再用一次200mg，每12小时静注1次，每天2次，连续4～24天。在71例治疗患者中53例可供分析，其中74%(39/53)疗效良好(8例痊愈、17例部分进步、14例病情稳定)，26%(14/53)治疗失败，8%的患者(6/71)出现轻至中度视力障碍，4例(6%)的患者因不良反应而中止治疗，其中1例发生皮疹、3例肝酶升高。在一开放、无对照的临床研究中观察本品治疗无中性粒细胞减少的慢性侵入性曲霉病，其中许多患者曾用过两性霉素B及伊曲康唑而均未收到疗效，症状无改善，改用本品口服，每次200mg，每天2次，连续4～24周，根据其临床症状和实验室检验进行判断，在25例中13例可进行分析，69%(9/13)疗效显著，31%(4/13)治疗失败，44%(11/25)的患者因肝酶升高而中止治疗。一项涉及800例患者的大型多中心的临床研究中，旨在比较本品与两性霉素治疗持续性发热且中性粒细胞减少患者的使用情况，结果两者的有效率相似，但本品组导致的真菌严重感染的比例明显减少。且后者对肾功能的损伤更为明显。